Utvecklingsprojekt för barncancer kan leda till bättre behandling

Barncancercentrum, Drottning Silvias barnsjukhus, Göteborg

Mål

  • Förbättra och effektivisera diagnostiken.
  • Mer målriktad behandling.

Metod & aktiviteter

  • DNA-analysmetoden WGS (whole genome sequencing).

Resultat & effekter

  • Diagnostiken kan förbättras.
  • Behandlingsmål i mer än en fjärdedel av fallen.
  • Vissa fall har nu fått större chans till överlevnad.
  • Vissa kan få en lättare typ av behandling.

”Målet är att få en målriktad behandling och förfinad diagnostik”

- Målet är att få en målriktad behandling och förfinad diagnostik, säger Torben Ek, barnonkolog.

Torben Ek arbetar som överläkare på Barncancercentrum på Drottning Silvias barnsjukhus i Göteborg. Han är också en av dem som arbetar i utvecklingsprojektet Global genetisk analys som verktyg för precisionsmedicin vid cancersjukdom hos barn.

Upptäckte avvikelser i konstitutionellt DNA

År 2021 togs ett stort grepp på nationell nivå, där DNA-analysmetoden, som kallas whole genome sequencing (WGS), infördes på nya alla fall av barncancer i Sverige. Projektet finansierades av Barncancerfonden och enligt Torben Ek, är det nu svårt att tänka sig att kunna arbeta utan de resultaten. Hos elva procent av alla barn som fått en tumör hittades nämligen en avvikelse även i det konstitutionella, friska DNA:t. I en majoritet av fallen var det tidigare okänt. Dessutom hade upptäckten i runt en tredjedel av avvikelsefallen en direkt påverkan på barnens behandling.

- I vissa fall har vi också kunnat utreda föräldrar och syskon, så detta har jättestor patientnytta, säger han.

Analyserna har också resulterat i att läkarna kunnat hitta ett behandlingsmål för barnen mer än en fjärdedel av fallen. Dessutom har analyserna genererat en stor mängd nya data som kommer att kunna användas i arbetet framöver.

Många är altruistiska

Men den heltäckande DNA-analysen kan också göra att andra avvikelser som visar på cancerrisker hittas. Ändå får analyserna ofta positivt bemötande.

- Föräldrar och närstående vill att vi ska forska mer och hitta nya saker. Även om det går dåligt med behandlingen för deras eget barn, har de en väldigt altruistisk hållning och många vill att vi fortsätter forska för att kunna hjälpa andra.

Viktiga analysmetoder

Pengarna som RCC har beviljat projektet kommer nu att gå till att kunna fortsätta förbättra arbetet. Torben Ek hoppas att politiker och beslutsfattare ska få upp ögonen för hur viktigt arbetet är och kunna föra in det i den ordinarie finansieringen av cancervården.

- Det här är så viktiga analysmetoder att vi måste implementera den i klinisk praxis, vi måste ha resurser att kunna genomföra detta på alla våra patienter nu, säger han.

Fördjupad information

Bakgrund och initiala utmaningar

Målet är att få en målriktad behandling och förfinad diagnostik.

Aktiviteter och tidplan

Man använder DNA-analysmetoden WGS (whole genome sequencing). Genom att analysera DNA från både tumörer och friska celler, kan forskarna hitta avvikelser i arvsmassan som gör att behandlingen kan riktas direkt mot dessa. Dessutom kan diagnostiken kring exakt vilken cancerform ett barn har, förbättras.

Resultat och effekter

År 2021 togs ett stort grepp på nationell nivå, där DNA-analysmetoden, som kallas whole genome sequencing (WGS), infördes på alla nya fall av barncancer i Sverige. Hos elva procent av alla barn som fått en tumör hittades en avvikelse även i det konstitutionella, friska DNA:t. I en majoritet av fallen var det tidigare okänt.

Dessutom har upptäckten i runt en tredjedel av avvikelsefallen en direkt påverkan på barnens behandling.

Barnen får bättre prognos. Ett exempel på resultatet av projektet gäller de patienter som upptäcktes ha en mutation i ALK-genen i tumörcellerna. De barn som tidigare haft en väldigt dålig prognos har nu fått större chans till överlevnad med nya mediciner. I stället för att behöva ta tung cytostatika inlagda på sjukhus, kan de nu få behandlingen hemma med en tablett om dagen.

Analyserna har också resulterat i att läkarna kunnat hitta ett behandlingsmål för barnen mer än en fjärdedel av fallen.

DNA-analysen kan också göra att andra avvikelser som visar på cancerrisker hittas.

Dessutom har analyserna genererat en stor mängd nya data som kommer att kunna användas i arbetet framöver.

Budget och andra resurser

Under 2024 har RCC fördelat 220 miljoner kronor till olika initiativ i regionernas cancervård som syftar till att förbättra och utveckla vården.

Projekten utgår från områdena patologi, bilddiagnostik, rehabilitering och palliation.

Syftet med satsningen är att förbättra och effektivisera diagnostiken och kunna uppnå kortare väntetider i de fall då personer utreds för standardiserade vårdförlopp.

Pengarna som RCC har beviljat projektet kommer nu att gå till att kunna fortsätta arbetet med analyserna och fortsätta förbättra kvaliteten, kontinuiteten och tiden till provsvar.

Innehållet är uppmärkt med följande områden

Kontaktperson

Torben Ek

  • barnonkolog
  • RCC Väst
  • Sahlgrenska Universitetssjukhuset