FIREFLY-2

FIREFLY-2

En randomiserad, internationell multicenter fas 3-studie av DAY101-monoterapi jämfört med cytostatika enligt standardvård hos patienter med pediatriskt låggradigt gliom som har en aktiverande RAF-ändring som kräver första linjens systemisk behandling

LOGGIC/FIREFLY-2: A Phase 3, Randomized, International Multicenter Trial of DAY101 Monotherapy Versus Standard of Care Chemotherapy in Patients with Pediatric Low-Grade Glioma Harboring an Activating RAF Alteration Requiring First-Line Systemic Therapy

För närvarande finns det ingen förstahandsbehandling av pediatriska låggradiga gliom som är godkänd i Europa (av EMA) eller i USA (av FDA). Den nuvarande standardvårds första linjens cytostatika/kemoterapi är kombination av vinkristin/karboplatin eller enbart vinblastin. Dessa har begränsad effekt och är förknippad med långsiktig börda från både sjukdoms- och behandlingsrelaterade sjukligheter. Därför är det viktigt att nya läkemedel och behandlingsalternativ tas fram. Prövningsläkemedlet DAY101 är en oral, selektiv, typ II pan-RAF kinashämmare som har utvecklats av Day One Biopharmaceuticals, Inc., förbehandling av pediatriska låggradiga gliom och pediatriska och vuxna solida tumörer som har en känd eller förväntad aktiverande RAF-ändring. I denna studie kommer barn och unga vuxna (yngre än 25) år randomiseras i ratio 1:1 till behandling med prövningsläkemedlet DAY101 eller standard vårds cytostatika (kemoterapi).