MENY

Gällande vårdprogram kronisk myeloisk leukemi

Fastställt av Regionala cancercentrum i samverkan 2019-06-25

Sammanfattning

Detta nationella vårdprogram (VP) för kronisk myeloisk leukemi (KML) är framtaget på uppdrag av Regionala Cancercentrum (RCC) i samverkan, tillsammans med Svensk Förening för Hematologi och Svenska KML-gruppen. Det utgör en uppdatering av tidigare VP från november 2015. Syftet är att ge nationella riktlinjer för diagnostik, utredning, behandling och uppföljning av vuxna personer (18 år och äldre) med KML.

I Sverige insjuknar varje år cirka 100 vuxna i KML, med en medianålder vid diagnos på 59 år. Sjukdomen kan indelas i tre faser: kronisk fas, accelererad fas och blastfas (blastkris). Vid diagnos befinner sig fler än 9 av 10 patienter i den kroniska fasen och merparten har då ett gott funktionsstatus, inte sällan helt utan symtom. Misstanke om KML väcks vanligen utifrån ett kraftigt förhöjt antal vita blodkroppar i blodet, vissa patienter har också en förstorad mjälte.

Sjukdomsmekanismen bakom KML är en specifik, förvärvad genetisk förändring i de blodbildande stamcellerna i benmärgen, en så kallad Philadelphia-kromosom. Vi vet som regel inte varför förändringen uppstår, men den leder till bildning av ett unikt fusionsprotein, Bcr-Abl, som i sin tur driver sjukdomen. Denna kunskap ledde kring millenniumskiftet till introduktion av specifika tyrosinkinashämmare vid KML, målstyrda läkemedel som kan blockera effekten av Bcr‑Abl. Utan behandling riskerar alla patienter i kronisk fas att inom några år gå över i blastfas, ett alltjämt svårbehandlat och livshotande tillstånd. Med de nya, specifika tyrosinkinashämmarna kan övergång till blastfas oftast förhindras, vilket inneburit en markant förbättrad prognos, med nära nog normaliserad överlevnad för flertalet KML-patienter. Problem kvarstår dock. De specifika tabletterna måste tas dagligen under många år för att hålla sjukdomen i schack, de kan ge ett flertal biverkningar och hos vissa patienter upphör svaret på given tyrosinkinashämmare (resistensutveckling).

I det uppdaterade vårdprogrammet ges kommentarer och rekommendationer kring bl.a :

  • nytillkomna diagnostiska möjligheter (t ex mutationsanalyser)
  • val av förstahands och senare linjers behandling bland de idag fem tyrosinkinashämmare som Läkemedelsverket godkänt för KML
  • kardiovaskulär riskskattning och hantering av komplikationer från hjärta-kärl i anslutning till TKI-behandling
  • i vilka lägen försök att stoppa terapin kan vara indicerat
  • indikationer för allogen stamcellstransplantation, en möjlighet som kvarstår främst vid avancerad KML-sjukdom.
  • hälsoekonomiska förhållanden, främst mot bakgrund av nytillkomna stora prisskillnader och att rätt till högkostnadsskydd under läkemedelsförmånen varierar mellan olika läkemedelspreparat och under olika sjukdomsstadier, efter beslut från TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket).

Vårdprogramgruppen konkluderar även att oavsett sjukdomsfas och behandlingsform bör alla KML-patienter följas upp noga på en sjukvårdsenhet med tillräcklig kompetens och erfarenhet av sjukdomen och dess kliniska handläggning.